细胞与基因疗法新突破：脂质纳米颗粒助力高效无害的体外基因编辑
体外基因编辑技术在治疗多种疾病方面展现出巨大潜力，尤其是在T细胞和造血干细胞 (HSPCs) 的基因编辑领域。然而，传统的电穿孔技术在基因编辑过程中可能会引发强烈的细胞毒性，影响细胞的正常生长和功能。为了解决这一问题，科学家们尝试使用脂质纳米颗粒 (LNP) 的方式进行体外基因编辑系统的递送。
近日，来自意大利米兰IRCCS San Raffaele Scientific Institute的研究团队在Blood期刊上发表了一篇名为《Lipid nanoparticles allow efficient and harmless ex vivo gene editing of human hematopoietic cells》的文章，详细阐述了LNP的递送方式相比于电穿孔技术在T细胞和HSPCs体外基因编辑上的优势。
图1：脂质纳米颗粒助力对T细胞和造血干细胞进行高效无害的体外基因编辑（来源：https://doi.org/10.1182/blood.2022019333）
LNP的递送方式相比电穿孔技术的优势
在文章中，研究团队运用电穿孔与LNP的方式将相关基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统递送至对应的体外细胞。研究团队分别在T细胞中敲除CD40LG，在HSPCs中敲除B2M，并比较两种递送方式对结果的影响。其中，研究中制备的LNP的脂质成分均来自的 GenVoy-ILM T Cell Kit。结果显示：
1
电穿孔技术在基因编辑T细胞和HSPCs时会引发显著的细胞毒性，导致细胞死亡和生长延迟。而LNP的递送方式能有效减轻细胞毒性；
2
LNP递送的CRISPR/Cas9 RNA在T细胞和HSPCs中的编辑效率与电穿孔相当，但毒性显著降低，从而提高了编辑细胞的存活率和生长速度；
3
在长期培养中，LNP编辑的细胞恢复了基因表达和增殖能力，与未编辑的细胞相似，表明LNP可能允许在T细胞和HSPCs中进行高效且无害的体外基因编辑；
4
研究团队对编辑前后的细胞进行了转录组和蛋白质组分析，发现电穿孔导致了一系列基因表达和蛋白质水平的变化，这些变化与细胞周期停滞、代谢紊乱和炎症反应有关。而LNP递送则减少了这些不利变化，显示出更好的细胞耐受性。
图2：LNP递送方式细胞存活率显著高于电穿孔方式
（来源：https://doi.org/10.1182/blood.2022019333）
图3：两种递送方式编辑效率接近
（来源：https://doi.org/10.1182/blood.2022019333）
这项研究为利用LNP在T细胞与HSPCs中进行体外基因编辑提供了科学依据，有望在治疗遗传性疾病、癌症免疫疗法等领域发挥重要作用。LNP技术的成熟和临床应用前景，预示着未来基因疗法的新篇章。
图4：GenVoy-ILM T Cell Kit示意图
小结
的GenVoy-ILM T Cell Kit包含了用于LNP制备的四种脂质成分的混合物，其中的可电离阳离子脂质是从脂质文库中筛选出的，可专用于T细胞递送，提高包封效率，促进高效转染。
在LNP制备方向可以提供端到端的解决方案，从设备，耗材与技术服务等全方位帮助用户加快相关药物开发进程，为患者带来更多的治疗选择和希望。
更多相关内容，欢迎扫码下载 LNP解决方案
声明：本文为作者原创首发，严禁私自转发或抄袭，如需转载请联系并注明转载来源，否则将追究法律责任
点亮
与
，传递信息 ↓ ↓
全部评论(0条)
推荐阅读
-
- 细胞与基因疗法新突破：脂质纳米颗粒助力高效无害的体外基因编辑
- 更多相关内容，欢迎文末扫码下载Cytiva LNP解决方案
-
- siRNA体内递送的高强度极限大小脂质纳米颗粒的微流合成
- 脂质纳米颗粒是治疗癌症应用的小干扰RNA（siRNA）载体，这里显示了允许在纳升级进行毫秒混合的微流体混合技术，可重复生成极限大小为20 nm或更大LNP siRNA系统，并在多态性指数低至0.02的广泛条件下基本上完全包封了siRNA。
-
- Nature Communications：纳米红外研究无机纳米颗粒-聚合物复合材料界面效应
- 近期，来自武汉理工大学、清华大学、伍伦贡大学等学校的科学家们将Bruker的光热诱导纳米红外技术与其他先进技术相结合，直接探索纳米颗粒-聚合物纳米级界面区域。
-
- 可调刚性PLGA壳-脂质核纳米颗粒在2D和3D肺癌细胞模型中增强肺siRNA递送
- 本文研究的目标是探讨设计非病毒siRNA载体以增强吸入肺肿瘤治疗的可行性。在这里，通过在载有siRNA的阳离子脂质体(Lipoplexes)上涂覆PLGA，通过微流控技术制备了壳核基聚合物-脂质杂化纳米颗粒(HNPs)。
-
- Andrew+移液机器人新技能 | 高通量制备用于递送mRNA的脂质纳米颗粒(LNP)
- Andrew+移液机器人新技能 | 高通量制备用于递送mRNA的脂质纳米颗粒(LNP)
-
- NxGen技术-快速实现纳米颗粒的放大生产
- 欢迎文末扫码下载相关资料
-
- 利用混沌微混合器理解微流控器件中脂质纳米颗粒的形成机制
- LNPs的大小是影响药物递送效率和治疗效果的重要因素之一。本文采用鱼骨形混合器芯片，实现了10nm尺寸的LNPs最佳停留时间的调谐。对30、40和50nm尺寸的LNPs，在临界浓度下所需的停留时间分别为10、15-25和50 ms时间。
-
- 用户速递 | ONOO-触发近红外余辉纳米颗粒在早期缺血性脑卒中实时监测及治疗研究
- 应用方向：缺血性脑卒中、近红外余辉图像、内源性ONOO-、聚集诱导近红外发光
①本文由医疗器械网入驻的作者或注册的会员撰写并发布，观点仅代表作者本人，不代表医疗器械网立场。若内容侵犯到您的合法权益，请及时告诉,我们立即通知作者，并马上删除。
②凡本网注明"来源：医疗器械网"的所有作品，版权均属于医疗器械网，转载时须经本网同意，并请注明医疗器械网(www.120med.com)。
③本网转载并注明来源的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或证实其内容的真实性，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品来源，并自负版权等法律责任。
④若本站内容侵犯到您的合法权益，请及时告诉,我们马上修改或删除。邮箱：hezou_yiqi
最新话题
最新文章
- 长光辰英完成数千万A轮融资，建立国际水平的生命科学光学工具平台
- 高考必胜 丨 且踏浪起航，乘梦越山海
- 应用 | 影响喷墨打印质量的重要参数 - 润湿性
- 基理动态｜贺“2024年大型仪器设备开放共享工作创新培训班”及“2024年河北省高等学校实验室安全培训会”成功举办！
- 前沿应用|低场核磁共振技术在油泥含油率检测中的应用
- 拼手速 | “破卷出新”FBIF2024食品创新展，免费赠票！
- 收藏！超全的水凝胶3D细胞培养全流程干货，一看就懂~
- Need | “你的”科研产品需求，我们来满足！（内含福利）
- 探微知著：微塑料多维检测技术的发展与应用
- 《REMOTE SENS ENVIRON》--基于S185高光谱数据消除冠层光谱土壤背景影响实现叶片叶绿素含量监测
作者榜
北京安洲科技有限公司
参与评论
登录后参与评论