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直播推荐 | 寡核苷酸药物行业发展现状及商业化生产的挑战和思考

来源：Cytiva（思拓凡）分类： 2024-04-22 13:15:04 70阅读次数

核酸药物被视为是继小分子药物、抗体之后的现代新药“第三次浪潮”。核酸药物通常由天然或修饰的脱氧核糖核苷或核糖核苷聚合而成，主要包括小核酸药物和mRNA。其中，小核酸药物具有靶点筛选快、研发成功率高、治疗领域广、药效长、耐药率低等优点，且已经经历了多年产业迭代，目前正处于快速发展期。

图1：小核酸药物的发展历程（来源：中信建投）

小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，也叫寡核苷酸药物。其主要包括反义核酸 (ASO) 、小干扰核酸 (siRNA) 、小激活RNA (saRNA) 、微小RNA (miRNA) 、核酸适配体 (Aptamer) 和转运RNA (tRNA) 等。据公开数据显示，若不算上3款已退市的药物，目前已有16款寡核苷酸药物获批上市，其中ASO药物是目前获批最多的药物类型。

表1：获批上市的小核酸药物（来源：MedNext等）

近年来，国内如恒瑞医药、君实生物、石药集团等药企，也在积极布局和推进寡核苷酸药物的研发，主要涉及对降血脂、慢性乙肝、癌症等大病种的研究。

表2：国内寡核苷酸药物临床进展（来源：国盛证券）

不过值得注意的是，虽说整个寡核苷酸药物领域迎来了快速发展，但目前仍然存在一些产业化的挑战。该类药物开发的核心技术包括序列设计、合成与修饰、分离纯化、递送技术等。寡核苷酸原料的生产采用固相合成技术，对工艺开发、放大和质量控制具有很高的壁垒。前期投资包括寡核苷酸原料固相合成设备和清洁环境，必须符合GMP要求。随着市场需求的不断增加，及时供货也成为产品开发和商业化的重要挑战。

直播预告

为了让大家对寡核苷酸药物的市场发展情况、生产工艺、商业化生产挑战与考量点等方面有更加全面的了解，4月25日（周四）19:00-20:00，联合生物制品圈将进行关于“寡核苷酸药物行业发展现状及商业化生产的挑战和思考”的直播分享，本次直播分别邀请了沙利文生命科学组项目经理王禺老师进行关于“小核酸药物市场分析和在研管线聚焦方向”、企业解决方案工艺设计工程师江菲菲老师进行关于“寡核苷酸商业化生产挑战与考量点”的内容分享。希望给业界同仁带来些许启发。

嘉宾介绍

王禺，沙利文生命科学组项目经理

毕业于美国波士顿学院卡罗尔商学院金融专业，深度参与医疗大健康市场调研及管理咨询项目，通过市场潜力评估、竞争情报分析、经销模式研究等为企业长期战略规划布局和市值管理服务。在IPO行业咨询、竞争格局分析、市场规模及模型测算方面拥有十分丰富的专业知识和经验。服务对象包括生物医药、医疗器械及医学服务三大板块的多家中国及国际领先的企业，积累了丰富的产业经验。

江菲菲，企业解决方案工艺设计工程师

华东理工大学化学工程硕士，10+年制药行业工艺工程设计经验，曾在医药设计公司、国内外大型医药设备供应商任职，熟悉生物制药/无菌制剂工艺设计及相关法规。

参考文献：

[1]一文梳理小核酸药物.MedNext.2024-01-25.

[2]小核酸药物：二次进化.医曜.2024-01-10.

[3]核酸药物的那点事.小白学药.2024-02-03.

[4]医药生物行业周报：我们为什么看好小核酸赛道？.国盛证券.2024-01-08.

[5]一针84万元，千亿级小核酸药市场，正驶入快车道.大湾区生物医药观察.2023-12-01.

[6]小核酸药物行业图谱研究报告.清华大学五道口金融学院.2023-11-14.

[7]寡核苷酸药物的挑战及拐点判断.Rejuvenation Medicine.2023-06-27.